、Vertex(VRTX.US)共同开发的基因编辑疗法exa-cel获FDA专家小组

获悉，美国食品药品管理局(FDA)的一个独立专家小组对和Vertex Pharma(VRTX.US)共同开发的首个针对镰刀状细胞贫血病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT)的CRISPR基因

据悉，exa-cel是一款自体细胞疗法，它利用CRISPR /Cas9基因

FDA的细胞、组织和基因疗法咨询委员会此次会议并没有要求成员投票决定这种疗法的好处是否大于风险。相反，他们被要求讨论是否已经进行了足够的研究，以确定exa-cel可能会受到脱靶

虽然有几位成员表示，更多的研究可能会有所帮助，但总的来说，该专家小组似乎支持exa-cel，并不认为脱靶

虽然FDA不受其咨询委员会建议的约束，但在做出最终决定之前通常会遵循这些建议。FDA预计将在12月8日之前对exa-cel做出最终审查决定。如果获批上市，exa-cel的成本将高达每名患者200万美元，且接受治疗的患者还需要进行骨髓移植和住院治疗。